2026-05-14
急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最常见的血液恶性肿瘤，占儿童白血病的 70% 以上。尽管联合化疗与精准分层治疗已将儿童 ALL 整体生存率提升至80%-90%，但仍有20%-25% 的患者会出现复发或原发难治，这部分人群预后极差，原发难治患者再挽救有效率仅 31%，中位总生存期（OS）不足1 年。随着治疗线数增加，儿童患者的缓解率持续下降，且长期多药化疗带来的严重感染、骨髓抑制、器官毒性等副作用，严重影响患儿生存质量与长期预后，临床亟需安全、高效的创新治疗手段。
源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）是合源生物具有完全自主知识产权的靶向 CD19 CAR-T 细胞治疗产品，拥有全球独特的 CD19 scFv（HI19a）结构与国际领先的生产工艺，在注册临床研究和真实世界中均表现出一致的优异疗效和安全性。此前，源瑞达®于2023年11月获得国家药监局批准上市用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病，是国内唯一用于治疗成人急淋白血病的CAR-T产品。2025年11月，源瑞达®获批第二项新药上市，用于成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤，成为国内唯一同时覆盖白血病与淋巴瘤两大血液肿瘤的CAR-T 产品。
源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）治疗儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病于2025 年8 月获得国家药监局药品审评中心（CDE）“突破性治疗药物”资格认定，享受优先审评等加速政策支持；2026 年5月11日，儿童急淋新药上市申请正式获国家药监局受理，基于其在注册临床试验中展现的优异疗效与可控安全性，有望快速获批上市。
纳基奥仑赛注射液在治疗儿童 r/r B-ALL 的关键注册临床研究（I/II 期，多中心、单臂、开放标签）数据显示：高客观缓解率（ORR）：可评估患者的ORR可达90%，，其中完全缓解（CR）率超70%，显著优于传统挽救化疗；深度 MRD 阴性：所有缓解患者均达微小残留病（MRD）阴性，MRD阴性率100%，为长期无病生存奠定核心基础。快速缓解与持久获益：缓解患者均是在细胞回输后28 天首次评估时达到MRD 阴性缓解，部分患儿已获得超过2 年的持续无病生存，回归正常生活与学习。不良反应以1-2 级细胞因子释放综合征（CRS）为主，≥3级 CRS 发生率低，无治疗相关死亡；免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率低且经临床处理后均恢复无后遗症，整体安全性与成人患者一致，符合儿童治疗耐受性要求。
竺晓凡教授 
中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)儿童血液与肿瘤诊疗中心临床首席专家 竺晓凡教授 表示：
儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病一直是我们临床医生面临的巨大挑战。尽管初治患儿生存率已有显著提升，但一旦进入复发难治阶段，传统挽救化疗疗效有限，患儿饱受反复化疗带来的痛苦，长期生存希望渺茫。纳基奥仑赛注射液在儿童r/r B-ALL注册临床数据显示出90%的客观缓解率和100%的MRD阴性率，许多患儿因此重获新生、回归校园。这标志着中国CAR-T治疗真正为急需的儿童患者群体打开了希望之门。期待该产品早日获批上市，让更多患儿摆脱病痛，拥有健康未来。
王建祥教授 
中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)临床首席专家、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任 王建祥教授 表示：
纳基奥仑赛注射液从成人r/r B-ALL突破到儿童r/r B-ALL，是中国原研CAR-T细胞治疗在血液肿瘤领域持续深耕的重要成果。作为国内首个在白血病领域获批的CAR-T产品，其独特的CD19 scFv结构和全自动化生产工艺保证了产品的有效性与安全性。此次儿童适应症NDA获受理，不仅验证了该产品在更广泛人群中的临床价值，也为我国儿童血液肿瘤治疗提供了强有力的新工具。尤其令人鼓舞的是，所有缓解患儿均达到MRD阴性深度缓解，部分已持续无病生存超过2年，这为实现长期治愈奠定了坚实基础。
吕璐璐博士 
合源生物首席执行官 吕璐璐博士 表示：
儿童 r/r B-ALL 是临床最亟需创新疗法的领域之一，纳基奥仑赛 NDA 获受理，是中国原研 CAR-T 守护儿童生命健康的重要一步。此次儿童 r/r B-ALL 适应症NDA 受理，是纳基奥仑赛继成人 r/r B-ALL、复发或难治性大B细胞淋巴瘤后的第三个重要适应症里程碑，进一步巩固了合源生物在国内 CAR-T 领域的领先地位。未来，合源生物将全力配合 NMPA 审评，推动产品早日获批上市；同时加速推进纳基奥仑赛注射液在前线治疗、青少年人群拓展及自身免疫性疾病领域的临床探索，持续提升产品可及性，让更多患者获益于中国原创细胞治疗技术。